Madrid. EFE.  El camino hacia la curación de la anemia de Fanconi, una rara enfermedad que causa fallos principalmente en la médula ósea, ha experimentado un paso de gigante con la autorización de la Unión Europea de un medicamento para estos enfermos cuyo promedio de vida es de 35 años.

La anemia de Fanconi es un mal congénito que afecta a entre una y cinco personas de cada millón, y que se debe a mutaciones en cualquiera de los catorce genes que se conocen asociados a ella.

En España, al 80% de los 150 pacientes se le relaciona con problemas en un gen concreto, el de Fanconi A.

La Comisión Europea ha declarado hace unas semanas al vector lentiviral (retrovirus) que contiene el gen de la anemia de Fanconi A  como un nuevo medicamento huérfano, que es como se denomina a los fármacos destinados al tratamiento de las llamadas enfermedades raras.

La falta de glóbulos blancos en los enfermos con anemia de Fanconi les predispone a infecciones, mientras que la falta de plaquetas y glóbulos rojos les puede producir sangrado y fatiga, respectivamente.

El proyecto de medicamento busca corregir el defecto genético en las células madre hematopoyéticas de pacientes con anemia de Fanconi, de manera similar a como se ha hecho con pacientes de otras enfermedades monogénicas, por ejemplo, con algunas inmunodeficiencias primarias.

Como novedad, el vector desarrollado pertenece a la familia de los lentivirus, que ha demostrado una eficacia mayor a la de los gammaretrovirus que se venían utilizando hasta ahora.     Además, los nuevos vectores introducidos ahora garantizan mayor seguridad para los pacientes, ya que los experimentos realizados han demostrado que no genera síndromes leucémicos asociados al tratamiento.