Docenas de revolucionarias terapias genéticas que arreglan cadenas defectuosas de ADN están en curso, con lo que podría eliminarse enfermedades infantiles letales, trastornos sanguíneos raros y otras enfermedades graves.

Más allá de la emoción por estas posibles curas se halla un problema: nadie sabe cuánto cobrar por ellas. Las nuevas terapias apuntan a corregir las causas de la enfermedad con una sola dosis, en la cual se introduce el material genético correcto en las células del paciente. Los tratamientos pueden reemplazar toda una vida de medicamentos costosos convencionales, sin embargo, la perspectiva de millonarios costos ya genera rechazo.

“La mayoría de los pagadores de servicios de salud en el mundo simplemente no han tenido experiencia con esto y tendrán que idear nuevos modelos, especialmente cuando hay muchas de estas terapias en camino”, asegura Vas Narasimhan, consejero delegado de Novartis AG. “Necesitamos que el sistema se adapte”.

El gigante farmacéutico suizo dice que una respuesta podría ser el pago en cuotas, lo que reduciría el costo inicial. Eso es lo que planea para Zolgensma, una terapia para una enfermedad muscular devastadora que se espera obtenga aprobación pronto.

Más farmacéuticas están apostando a que las terapias genéticas tendrán un gran impacto en los pacientes y las ganancias. La FDA pronostica hasta 20 aprobaciones de terapia celular y genética cada año para 2025. Sigue habiendo dudas sobre si los tratamientos mantendrán sus resultados dramáticos, lo que dificultará la determinación de su valor.

Los precios racionales son críticos para asegurar que los avances lleguen a los pacientes que los necesitan desesperadamente, asegura Steven Pearson, presidente del Institute for Clinical and Economic Review, organización sin fines de lucro cuyos informes sobre precios han ganado influencia en el debate sobre el gasto en medicamentos en EU. Si son demasiado bajos, podrían disuadir la inversión, mientras que los costos exorbitantes perjudicarán las redes de salud.

Zolgensma, de Novartis, es un caso de prueba para el campo. El tratamiento para la atrofia muscular espinal espera una decisión regulatoria en EU, donde los analistas de UBS asumen que tendrá un precio de US$2 millones. Eso lo convertiría en la primera terapia multimillonaria del país. En febrero, un informe de ICER, con sede en Boston, destacó cifras que muestran que el tratamiento podría valer hasta US$1.5 millones, y un mínimo de tan solo US$310 mil. Sin embargo, Novartis se enfocó en diferentes medidas en el análisis, sugiriendo un valor mucho mayor, de hasta US$5 millones.

ICER respondió la semana pasada que el costo de Zolgensma “debería ser más bajo que el precio hipotético de 4 millones a 5 millones de dólares que el fabricante sugirió podría justificarse”. La alternativa a Zolgensma es el tratamiento actual para la atrofia muscular espinal: Spinraza, de Biogen, que los pacientes toman de por vida.