La hemofilia es una enfermedad hereditaria que se caracteriza por la ausencia o la disminución de un factor en la coagulación de la sangre. Esta condición de salud, provoca sangrados severos y prolongados, especialmente en los músculos y las articulaciones de los pacientes.

Para el manejo de esta condición y asegurar la calidad de vida, lo más adecuado es que todos los pacientes con hemofilia, tanto niños como adolescentes y adultos, puedan recibir una terapia preventiva, eficaz y segura, que evite los sangrados.

La administración regular de terapias con el objetivo de prevenir sangrados en las personas con hemofilia, se conoce como profilaxis y es el estándar de atención para los pacientes con hemofilia severa o moderada, mientras les permite vivir activamente con una calidad de vida comparable a los individuos sin hemofilia.

Los pacientes con hemofilia tipo A en República Dominicana están mejorando su calidad de vida y minimizando el impacto de la enfermedad en sus actividades diarias. Un innovador tratamiento de profilaxis permite un mejor manejo de la enfermedad, con mayor autonomía y menor dependencia a los centros hospitalarios. Este logro, se enmarca en el Día Mundial de la Hemofilia, el próximo 17 de abril.

Recientemente, un primer grupo de treinta pacientes con hemofilia tipo A, todos ellos menores de edad, iniciaron este régimen de profilaxis que busca mejorar su calidad de vida. Este avance se dio gracias al trabajo conjunto que realiza la Unidad de Medicamentos de Alto Costo del Ministerio de Salud con la Fundación Apoyo al Hemofílico (FAHEM), para que los pacientes puedan acceder a la innovación médica.

Los hospitales Robert Reid Cabral en Santo Domingo y Dr. Arturo Grullón en Santiago de los Caballeros, son los únicos centros médicos donde los menores pueden recibir el tratamiento para la hemofilia. El grupo de pacientes del programa, con edades entre 1 y 18 años de todas partes del país, reciben la terapia para prevenir los sangrados y tener una vida normal.

«La valoración de los padres es muy positiva; incluso; nos han compartido que algunos de los niños han tenido caídas, como parte de sus juegos diarios, y afortunadamente no han sangrado, evitando así una nueva visita al hospital. Este es uno de los indicios más positivos que vemos en la mejoría de los menores respecto a su calidad de vida, a nivel médico. Como médicos tratantes es muy satisfactorio ver como la innovación en medicamentos impacta positivamente sus vidas y como el sistema de salud también trabaja en pro de su bienestar y el de sus familias”, señala la directora del Hospital Infantil Arturo Grullón, de Santiago, Águeda Pichardo.

Históricamente, la hemofilia tipo A ha requerido un tratamiento crónico intravenoso, que exige su administración varias veces a la semana, generando un impacto económico en las familias por el tema de movilización hacia el hospital. El nuevo tratamiento, con administración subcutánea, busca una mayor autonomía para pacientes y familias, reduciendo de 156 a 52 visitas hospitalarias por año.

De acuerdo con la pediatra y hematóloga, Krismely Moya, “el objetivo es que el paciente no presente ningún sangrado, algún daño en las articulaciones y que su calidad de vida mejore significativamente. El tratamiento puede aplicarse con distintas dosificaciones: una vez por semana, cada dos semanas o cada cuatro semanas; esta decisión se toma según el historial clínico del menor. El acceso a medicamentos innovadores es un gran paso en la atención integral de los pacientes, en este caso, de los menores de edad”.

“Como se lo aplican una vez al mes, puede realizar cualquier actividad física y hemos visto sus avances en este corto tiempo. Visitar el hospital una vez al mes ha sido un alivio económico para la familia porque no tenemos carro y debemos movernos en taxi”, explica Juana Licet Perdomo, madre de Brayan García, joven de 17 años que forma parte del primer grupo de pacientes del programa, y que, viviendo en el municipio de Laguna Salada, provincia de Valverde-Mao, tiene que acudir hasta Santiago de los Caballeros para recibir tratamiento.

Acceso a la innovación

La hemofilia es una enfermedad que afecta la coagulación de la sangre. El tipo más común de hemofilia es la A, una deficiencia del factor de coagulación VIII (Factor 8). El otro tipo de hemofilia es la B, una deficiencia del factor de coagulación IX (Factor 9); en ambos, el resultado para el pacientes es el mismo, un sangrado más de lo normal.

La hemofilia de tipo A es la forma más grave de la enfermedad y se estima que en República Dominicana hay 396 pacientes (80% del total de casos), mientras el 20% corresponde a la hemofilia tipo B. Según datos de la Federación Mundial de Hemofilia en 2019, en el país hay 475 pacientes hemofílicos.

“En FAHEM trabajamos de forma articulada con pacientes, familias y autoridades del sistema de salud para facilitar el acceso a tratamientos innovadores que mejoren la calidad de vida de los pacientes. La garantía de este sustituto del factor 8 de última generación es que los menores crezcan con articulaciones fuertes y una vida saludable. Actualmente, en la fundación el 99% de los pacientes con hemofilia son varones y el restante son mujeres”, explica Haydée Benoit, presidenta de la Fundación Apoyo al Hemofílico (FAHEM).

La Unidad de Medicamentos de Alto Costo del Ministerio de Salud y la Fundación Apoyo al Hemofílico (FAHEM) trabajan en conjunto para buscar que los pacientes hemofílicos puedan acceder a los medicamentos disponibles. La Fundación también apoya el trabajo integral en pacientes y sus familias a través de diferentes acciones técnicas, psicológicas y sociales, para brindar una mejor calidad de los hemofílicos en el país. Cada año, organiza campamentos para que los niños y jóvenes con hemofilia puedan compartir actividades lúdicas en otros en su misma condición.

Fuentes:

Dra. Krismely Mena, pediatra.
Dra. Águeda Pichardo, directora del Hospital Infantil Arturo Grullón.
Haydée Benoit, presidenta de la Fundación Apoyo al Hemofílico (FAHEM).
3era edición de las Guías Internacionales para el manejo de la Hemofilia, Federación Mundial de la Hemofilia: https://doi.org/10.1111/hae.14046. Último Ingreso: 09 de abril.
Federación Mundial de Hemofilia: https://www.wfh.org/es. Último Ingreso: 09 de abril.
Sra. Juana Licet Perdomo.